Un nuevo método corregir alteraciones en el ADN que causan enfermedades permitió a científicos curar la hemofilia en ratones. La técnica, que consiste en cortar primero la parte dañada del gen y en copiar después la secuencia “sana”, logró por primera vez revertir un defecto genético en un animal vivo.

"Hemos establecido la prueba de concepto de que podemos editar el genoma 'in vivo' para causar resultados clínicos estables y significativos", explicó Katherine High, del Hospital Infantil de Filadelfia (EEUU), responsable del estudio.


Durante su ensayo, crearon roedores con hemofilia B, en la cual la falta de producción del factor IX compromete la coagulación de la sangre. Esta enfermedad se produce por un defecto en el gen que codifica para este factor IX, llamado F9.

En teoría, sustituir la copia dañada de este gen por una normal solucionaría el problema, pero esta estrategia, que se ha logrado con éxito en el laboratorio, presenta algunas dificultades cuando se trata de animales vivos. En especial, existe el riesgo de que al introducir genes en el ADN de las células, estos se inserten en el lugar equivocado provocando mutaciones en la secuencia genética que pueden causar enfermedades.

High y sus colegas podrían haber hallado una solución Primero, diseñaron unas enzimas (llamadas nucleasas con dedos de zinc) para que cortaran de forma específica los genes dañados y no otros. Luego utilizaron dos vectores virales -vehículos que transportan moléculas al interior de las células- para introducir estas enzimas y, también, copias “sanas” de F9.

Tras reiteradas inyecciones, los vectores diseñados para llegar al hígado, donde se sintetizan los factores de coagulación, habían cumplido su misión. Los ratones empezaron a producir el factor IX y alcanzaron una velocidad de coagulación similar a la normal. Ocho meses después del experimento, la mejoría seguía intacta, según explicaron los científicos en la revista “Nature”.

Los expertos reconocieron que necesitan más estudios para transformar estos hallazgos en tratamientos seguros y efectivos para la hemofilia y otras enfermedades monogénicas, es decir, las causadas por la alteración de un solo gen. Sin embargo consideraron este descubrimiento como prometedor para la terapia genética.
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